BioMarin罕见病新药通过FDA专家评审
2013-11-21
Alexion召回更多罕见病药物Soliris
2013-11-14
罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美元IPO
2013-11-19
BioMarin公司罕见病新药在FDA审核中无明显优势
2013-11-19
罕见病IPF市场：罗氏 vs 勃林格 好戏上演——FDA同时批准2种IPF新药
罕见病IPF领域，罗氏大战勃林格，好戏上演！FDA同时批准2种特发性肺纤维化（IPF）药物，双方再次回到起跑线上！
2014-10-19
国际罕见病大会即将隆重开幕！
第二届国际罕见病会议将于2014年11月7-9日在中国，深圳福田喜来登隆重举行，本会议为全球罕见病领域会议规模最大、演讲人员水平最高、最具国际影响力的年度盛会。
2014-10-14
NEJM：治理罕见类型白血病获得突破
2014-01-19
用基因编辑法对付艾滋病
研究者们用锌指核酸酶（zinc-fingernucleases,ZFNs）破坏了12名艾滋病患者免疫细胞中的CCR5基因，显着提高了病人对HIV的抵抗力。
2014-04-11
最新研究发现罕见基因突变 可防止患II型糖尿病
据美国媒体报道，新发表的一项研究发现，一种罕见的基因突变可以防止人们患上II型糖尿病，可将患病风险降低了三分之二，如此显着的效果为制药公司开辟了一个新的前景：开发一种药物来模仿这种基因突变的效果。据报道
2014-03-05